De gauche à droite : Gérard Friedlander, Délégué général de la Fondation Université Paris Cité ; Dr Julien Rossignol, lauréat du Prix Recherche ; Dr Yannick Chantran, lauréat du Prix Innovation et Engagement ; Laure Durand, Directrice de la Franchise Maladies Rares SANOFI ; et Pr Olivier Hermine, responsable du CEREMAST.
La mastocytose est une maladie rare caractérisée par une accumulation anormale de mastocytes, des cellules du système immunitaire. Ses manifestations sont très variables, allant de symptômes chroniques parfois invalidants à des formes graves pouvant engager le pronostic vital.
Cette diversité de symptômes peut rendre le diagnostic complexe et retarder l’accès à une prise en charge adaptée. Pour les patients, cette errance diagnostique et les manifestations parfois invalidantes de la maladie peuvent peser lourdement sur la vie quotidienne.
Si les progrès scientifiques ont permis de mieux comprendre la maladie et d’améliorer sa prise en charge, des défis importants demeurent, tant pour le diagnostic que pour le traitement des formes avancées.
Créés grâce au soutien de Blueprint Medicines, a Sanofi company, ces Prix distinguent deux approches complémentaires pour répondre à ces enjeux : la recherche de nouvelles stratégies thérapeutiques et le développement d’outils diagnostiques plus performants.
Mieux traiter les formes les plus graves de mastocytose
Lauréat du Prix Recherche, le Dr Julien Rossignol, hématologue à l’hôpital Necker-Enfants malades (AP-HP), exerce au sein du Centre de référence des mastocytoses (CEREMAST), dans le service du Pr Olivier Hermine.
Son projet s’intéresse aux mastocytoses avancées associées à une hémopathie, des formes particulièrement graves de la maladie. Si les thérapies ciblées ont permis d’améliorer la survie des patients, des rechutes peuvent néanmoins survenir.
L’objectif de ses travaux est d’évaluer l’intérêt d’associer ces thérapies ciblées à d’autres traitements, afin d’améliorer leur efficacité et d’ouvrir de nouvelles perspectives de prise en charge.
Le projet combinera des expérimentations en laboratoire et l’analyse des données de 15 patients ayant déjà bénéficié de ces associations thérapeutiques.
Ces recherches s’appuient sur l’expertise du CEREMAST, qui suit près de 3 000 patients, enfants et adultes, et dispose de l’une des plus importantes cohortes européennes consacrées à cette maladie.
Un diagnostic plus précis, accessible à l’échelle nationale
Lauréat du Prix Innovation et Engagement, le Dr Yannick Chantran, pharmacien biologiste à l’hôpital Saint-Antoine (AP-HP), a créé et pilote une plateforme nationale d’explorations moléculaires dédiée aux désordres mastocytaires.
Déjà pleinement opérationnelle, cette plateforme permet aux professionnels de santé de bénéficier d’analyses génétiques spécialisées, essentielles pour identifier certaines formes de la maladie et mieux orienter le parcours diagnostique des patients.
Son rayonnement dépasse largement les établissements parisiens : elle constitue aujourd’hui une ressource pour les professionnels de santé sur l’ensemble du territoire.
En 2025, la plateforme a réalisé :
Plus de 5 000 actes de biologie spécialisée ;
Pour 650 prescripteurs ;
Répartis dans 230 hôpitaux, dont plus de 90 % hors AP-HP.
Ces travaux s’inscrivent dans la continuité de ceux du Pr Michel Arock, pionnier de la recherche sur les maladies mastocytaires, avec lequel le Dr Yannick Chantran collabore étroitement. Cette collaboration illustre la transmission des savoirs et des expertises au service de nouvelles avancées diagnostiques.
Grâce au Prix, le Dr Chantran pourra poursuivre le développement de nouveaux outils diagnostiques, notamment pour détecter des mutations génétiques avec une sensibilité accrue et élargir les anomalies recherchées.
Son projet prévoit également d’approfondir les liens entre caractéristiques génétiques, environnement et symptômes cliniques, ainsi que de faciliter l’accès à cette expertise grâce à un annuaire des laboratoires spécialisés et à une meilleure coordination des professionnels de santé.
Une réflexion élargie aux enjeux économiques de la maladie
La cérémonie a également donné la parole à Nicolas Bouzou, économiste et directeur du cabinet Asterès, qui a présenté les principaux enseignements de son étude consacrée aux enjeux économiques de la mastocytose.
Cette intervention a permis d’élargir les échanges au-delà des enjeux médicaux et scientifiques, en abordant également la dimension économique de cette maladie rare.
Un partenariat au service de la recherche et des patients
À travers ces premiers Prix, la Fondation Université Paris Cité poursuit son engagement en faveur d’une recherche d’excellence, capable de répondre aux besoins des patients et aux défis de leur prise en charge.
Son rôle, aux côtés des mécènes, est de favoriser l’émergence de projets innovants, de soutenir leur développement et de contribuer à transformer les avancées scientifiques en perspectives concrètes pour les patients.
La Fondation remercie chaleureusement Blueprint Medicines, a Sanofi company, pour son soutien à cette première édition, ainsi que les membres du comité scientifique pour leur expertise et leur engagement.
Ce partenariat illustre comment le mécénat peut accompagner des initiatives complémentaires, depuis l’exploration de nouvelles stratégies thérapeutiques jusqu’au déploiement d’outils diagnostiques accessibles aux professionnels de santé.